基因治疗专业术语
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AAVAdeno-associated Virus · AAV
AAV载。
安全性Safety安评。
碱基编辑Base Editing精准改碱基。
基因沉默Gene Silencing沉基。
基因替代Gene Replacement替基。
基因修正gene correction原位修正突变
基因载体gene vector递送治疗基因的载体
疗效Efficacy效评。
疗效持久性durability疗效维持时长
慢病毒载体lentiviral vector整合型病毒载体
体内基因治疗in vivo gene therapy体内直接给药
体外基因治疗ex vivo gene therapy体外改造细胞回输
腺相关病毒AAV常用基因治疗载体
载体Vector载体。
长期安全性long-term safety长期随访安全